Czy nadchodzi rewolucja w leczeniu chorób serca? Wskazują na to rezultaty terapii genowej u małp 29.06.2020

Naukowcy z sukcesem wyciszyli zwierzętom geny odpowiadające za regulację poziomu cholesterolu oraz trójglicerydów. 

Miażdżyca, problemy z kamieniami żółciowymi, choroba wieńcowa, zawał serca, a nawet udar mózgu – konsekwencje zbyt wysokiego poziomu cholesterolu we krwi mogą okazać się bardzo zgubne. Jak alarmowali eksperci podczas VIII Kongresu Polskiego Towarzystwa Lipidologicznego, który odbył się w Warszawie, niemal co drugi Polak boryka się z tym problemem, choć wielu z nich nie zdaje sobie sprawy z jego rangi. – Wciąż lekceważą profilaktykę zawałów serca. Niestety dotyczy to także innych schorzeń, takich jak choroby nowotworowe – opowiadał w rozmowie z Polską Agencją Prasową kierownik naukowy wydarzenia, prof. Maciej Banach. Zaburzenia układu krążenia nieustannie należą zaś do najczęstszych przyczyn zgonów na całym świecie.

Nie powinno dziwić, że naukowcy w pocie czoła pracują nad tym, w jaki sposób – inny od powszechnie znanej farmakologii – walczyć z kontrolą poziomu cholesterolu. Obiecujące wieści dotyczące tej sprawy napłynęły właśnie z biotechnologicznego ośrodka badawczego Verve Therapeutics. Grupa naukowców dowodzonych przez dr. Sekara Kathiresana postanowiła wyciszyć (wyłączyć działanie bez jego usuwania z żywego organizmu) u trzynastu badanych małp dwa geny aktywne w wątrobie. Jeden, czyli PCSK9, reguluje poziom cholesterolu LDL, a drugi, ANGPTL3, jest częścią układu kontrolującego trójglicerydy. 

Okazało się, że system zdał egzamin i każda komórka w organie, do którego go zaimplementowano, została zmodyfikowana. Po dwóch tygodniach dokonano próby badawczej, która również zakończyła się sukcesem. Poziom cholesterolu LDL spadł o niemal 60 proc., a trójglicerydów – o 64 proc. Dotychczas takie eksperymenty pomyślnie przeprowadzano jedynie na myszach.

Jennifer Doudna, biochemiczka z Uniwersytetu w Kalifornii i twórczyni rewolucyjnej metody edytowania genów CRISPR (szerzej pisaliśmy o niej TU), chwali rezultaty prac Verve Therapeutics. – Ich podejście zdaje się o tyle lepsze, że zakłada jednorazowe działanie – tłumaczy. Sami autorzy projektu wierzą, że ich spostrzeżenia będą stanowić fundament dalszych prac, dzięki którym możliwe będzie leczenie tym sposobem ludzi. Przed nimi jednak jeszcze długa droga. Jak podkreśla Joseph Wu z Uniwersytetu Stanforda, stopień obniżenia cholesterolu u badanych makaków wygląda dobrze w porównaniu z tym, który jest wywoływany przez statyny, substancje będące głównym składnikiem współczesnych leków. Kluczowa pozostaje jednak odpowiedź na pytanie, czy pozytywny efekt będzie utrzymany dłużej niż przez kilka tygodni.