
Pierwsza operacja genowa przeprowadzona na pacjencie z wrodzoną ślepotą09.03.2020
Metoda edytowania genów Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR-Cas9) umożliwia zmianę genomu danego organizmu. Naukowcy modyfikują komórki, wprowadzając w ich strukturę obce kwasy nukleinowe. Badacze z Casey Eye Institute at Oregon Health & Science University w Portland po raz pierwszy w historii edytowali je in vivo (w ciele pacjenta).
Wcześniej tego typu terapie wykonywano wyłącznie ex vivo, czyli pozaustrojowo. Komórki pacjenta izolowano z organizmu, projektowano ich nowe działanie w laboratorium, po czym umieszczano w ciele. Eksperyment z najnowszą terapią genową CRISPR-Cas9 został wykonany bezpośrednio na gałce ocznej chorego, który cierpiał na wrodzoną ślepotę Lebera. To dziedziczna choroba o podłożu genetycznym, spowodowana przez wadę kilkunastu genów. W wyniku tej mutacji chorzy tracą stopniowo zdolność widzenia. Nie istnieje żadne lekarstwo ani metoda zdolna zatrzymać ten proces. Organizm w wyniku mutacji genu z czasem jest pozbawiony umiejętności wytwarzania białek, które przetwarzają światło wpadające do oka na sygnały wizualne dla mózgu.
Dzięki metodzie CRISPR–Cas9, poprzez obcięcie (a nie wymianę) fragmentów zmutowanych genów, jest szansa na przywrócenie wzroku pacjentom. Z użyciem cienkiego przewodu o grubości włosa, na oko pacjenta aplikuje się kilka kropel specjalnego fluidu, który ma działać tuż pod siatkówką. Jest to tylna część gałki ocznej przetwarzająca światło na sygnały wizualne dla mózgu. Naprawienie od jednej dziesiątej do jednej trzeciej komórek światłoczułych znajdujących się w tym obszarze ma szansę według naukowców zdziałać cuda. Cała operacja wiąże się jednak z pewnym ryzykiem – badacze nie są do końca w stanie przewidzieć, jak wpłynie ona na inne geny.
Końcowe wyniki testów poznamy dopiero za miesiąc. Tyle czasu po operacji potrzebuje pacjent, by ocenić, w jakim stopniu został przywrócony jego wzrok. Jeśli wszystko pójdzie zgodnie z planem, naukowcy przeprowadzą operacje na kolejnych, wytypowanych wcześniej, 18 pacjentach.
zobacz także
- David Lynch opublikował kolejny odcinek swojego programu. Opowiada w nim o statywie na mikrofon
Newsy
David Lynch opublikował kolejny odcinek swojego programu. Opowiada w nim o statywie na mikrofon
- Widzieć więcej. Papaya Films z pierwszym serwisem produkcyjnym dla niemieckiej marki Buhl Papaya Films
Newsy
Widzieć więcej. Papaya Films z pierwszym serwisem produkcyjnym dla niemieckiej marki Buhl
- Norah Jones zapowiada nowy album „Pick Me Up Off The Floor” i prezentuje nowy singiel
Newsy
Norah Jones zapowiada nowy album „Pick Me Up Off The Floor” i prezentuje nowy singiel
- Taylor Swift, Idris Elba, James Corden, Jennifer Hudson i Judy Dench jako koty w ekranizacji musicalu Andrew Lloyda Webbera
Newsy
Taylor Swift, Idris Elba, James Corden, Jennifer Hudson i Judy Dench jako koty w ekranizacji musicalu Andrew Lloyda Webbera
zobacz playlisty
-
05
-
Papaya Young Directors 7 #MASTERTALKS
18
Papaya Young Directors 7 #MASTERTALKS
-
Domowe koncerty Global Citizen One World: Together at Home
13
Domowe koncerty Global Citizen One World: Together at Home
-
05